大麻素药物研究不断出新，又一项治疗自闭症谱系障碍临床试验启动

英国-爱尔兰生物科技公司Kingdom Therapeutics在启动医用大麻治疗自闭症谱系障碍(ASD)的临床试验计划中达到了“重要里程碑”。

早在今年1月，这家年轻公司就已宣布已选择主要的合同研究机构企业Novotech对其主要药物产品KT-20610进行1b/2a期临床试验。

随着临床试验的开启，Kingdom公司希望能够解锁大麻素研究这个相对尚未触及的领域的大门，不仅关注自闭症的创新疗法的迫切需求，而且还重视肠道高通透性等严重胃肠道问题。

Kingdom公司联合创始人兼首席执行官利兹·沙纳汉教授表示：“我们的动物研究表明，肠道通透性得到了改善，肠道炎症显著减少，大脑中的炎症标志物也有所降低。

“这表明大麻素的作用不仅仅是穿过血脑屏障和使人镇静；它可能还具有更深层的生理影响。”

Kingdom公司

Kingdom成立于2019年，最早是由一群科学家和一名自闭症儿童的父亲所创立，其最初的目标是满足更多临床研究的需求。

沙纳汉教授表示：“目前，已有令人鼓舞的报道表明大麻对自闭症患者（无论是儿童还是成人）都有效果。但尚不清楚大麻素最佳比例，比如单独使用CBD是否有效，或者是否需要高THC或低CBD配方等。这就是我们研究的起点，我们认为正确做法是对大麻素进行严格的临床研究，探寻是否除了传闻证据之外还有更多的发现。”

这也一直是英国国民医疗服务体系（NHS）想要扩大医用大麻治疗的主要障碍。在最近举行的关于医用大麻获取的议会辩论中，卫生和社会保健部新任国务部长卡琳·史密斯重申，在实施任何改善患者获取途径的措施之前，需要开展更多的临床研究。

Kingdom公司的目标是最终在多个市场获得其产品的“全面监管批准”，目前已启动首次临床试验，并且正在进行一轮融资以支付昂贵的临床试验费用。

沙纳汉教授表示，尽管Kingdom公司自己有能力花费400万英镑来启动临床研究，但仍然还需要大约1000万英镑资金才能开展进一步的扩展性研究。

教授称：“坦率地说，我们还有很多任务想要完成，特别是我们对肠道微生物和其他领域的研究。这些研究可以为自闭症社区、大麻素研究社区和更广泛的科学领域带来巨大价值。”

在获得Five Horizons Capital提供的部分初始资金后，Kingdom公司已经与Novotech正式建立了合作关系并开展临床试验。

临床试验

在与美国食品药品管理局(FDA)进行的初步讨论时，Kingdom公司与Novotech通力合作，努力“衡量FDA对Kingdom公司的方法的满意度”。

据悉，该临床试验将在澳大利亚进行，重点关注两种关键大麻活性成分，即纯化形式的CBD和THC，均由Celadon Pharmaceuticals公司提供。作为对小鼠进行临床前研究的一部分，Kingdom公司表示已经确定了研究的潜在有效剂量和比例。

Kingdom公司强调：“从动物模型到人体的转化从来都不是件容易的事情，但目前批准的自闭症相关药物都是使用这种模型开发的。因此，就药物开发备本身而言，我们对如此复杂的过程充满信心。”

按照计划，人体试验最初将在儿童受试者身上进行，并使用纯化形式的CBD和THC的“相对较低剂量”。之后，公司将“计划在某个时段对成年人进行临床研究”。研究的重点将集中在行为改善上，但也将延伸到肠道健康，因为许多自闭症儿童患有胃肠道问题，包括肠道通透性过高（俗称“肠漏”）。

在对小鼠进行的初步测试中，测试结果显示其肠道通透性有所改善，肠道炎症有所减少，大脑中的炎症标志物也有所降低。沙纳汉教授说：“我们研究的一个关键部分就是确定对肠道和神经系统都有影响的大麻素的正确组合。”

同时，还特别研究了“儿童友好型”配方，通过提高生物利用度，可以减少所需的CBD和THC剂量，从而减轻因使用其他高剂量的大麻素药物（如Epidyolex）的副作用。

自闭症本身并不是单一疾病——它是一种广谱疾病，而且每个孩子的情况都不一样。但是我们相信，具有特定症状特征的特定患者群体才是我们研究的正确人选。