FDA批了，这款由烟草巨头投资、治疗自闭症的大麻素新药即将启动二期临床试验

由著名CBD企业夏洛特网，Ajna BioSciences和国际烟草巨头英美烟草公司(BAT)联合创建的大麻素药物公司DeFloria日前宣布，其用于治疗自闭症的大麻素新药AJA001已获FDA批准，即将启动二期临床试验。

据悉，FDA已完成对DeFloria公司研发的口服多大麻素植物药AJA001的临床试验新药(IND)的审查，结论是该药物可以继续按计划进行第二阶段的临床试验。AJA001是一款大麻素植物药，用于治疗自闭症谱系障碍(ASD)症，预计在2025年中期启动第二阶段临床研究。

关于自闭症

自闭症谱系障碍的症状表现是：社交沟通、相互社交互动受损以及行为或兴趣模式受限、重复和刻板。易怒、冲动和“发脾气”是常见症状，会加重护理人员的负担。

大约每36名儿童中就有1名患有自闭症（ASD），ASD代表着一个不断增长且服务不足的市场，在美国价值近40亿美元，复合年增长率(CAGR)超过4%。

据GlobalData数据显示，2023年全球16个主要医药市场确诊的自闭症患病人数高达981万，市场仿制药泛滥。目前只有两种药物获得FDA批准，分别是强生创新医学公司的Risperdal（利培酮）和大塚制药公司的Abilify（阿立哌唑）。两种药物均用于治疗自闭症相关的烦躁不安。

事实上，对于自闭症患者来说，安全有效的治疗选择非常有限。目前，两种获批的治疗药物都是非典型抗精神病药物，经常带来不良副作用、且耐受性和患者依从性都很差。

DeFloria公司首席执行官贾里德·斯坦利表示：“AJA001的新药申请提交和在美国启动第2阶段临床研究标志着我们研发系统性吸收的植物药物疗法的历史性时刻，符合FDA为高级临床试验制定的指导方针。”“DeFloria致力于支持ASD社区，并开发具有广泛疗效的药物来治疗与ASD相关的行为症状。”

AJA001由DeFloria、Ajna BioSciences和夏洛特网联合研发，利用夏洛特网十年的观察数据、研究和创新种植流程，这些是AJA001特有大麻基因的基础。这项独特的合作符合现行良好生产规范(cGMP)和FDA质量要求，旨在推动药用植物药的开发，并最终支持注册审查和批准流程。

前FDA药理学专家兼植物药审查小组负责人窦金辉博士表示：“看到AJA001按照FDA制定的指导方针通过植物药途径取得进展，我们感到非常兴奋。作为首个符合cGMP和质量标准的口服植物药，AJA001为未来此类药物树立了标杆。”

据悉，该研究之前的I期单次递增剂量(SAD)和多次递增剂量(MAD)试验(NCT06019065)的结果显示，AJA001在单次给药剂量高达680毫克/天和每日两次给药剂量高达660毫克/天时耐受性良好。结果表明，效果具有剂量依赖性，并且与四氢大麻酚(THC)及其活性代谢物11-OH-THC的血浆峰浓度相关。

即将启动的临床2期试验是一项为期12周的开放标签研究，旨在研究AJA001作为ASD相关行为症状的潜在治疗方法。试验将招募60名青少年和青年患者（年龄13-29岁）。研究的主要目标是建立滴定方案和疗效信号，为3期临床提供剂量指导。

“已有大量数据支持大麻素治疗自闭症谱系障碍的潜在疗效，我们希望该新疗法比目前可用的疗法更安全、更有效，”医学博士兼首席医疗顾问Orrin Devinsky表示。“DeFloria率先通过FDA严格的评估程序，为这种适应症开发了一种有前途的药物，有望惠及数百万自闭症患者。

除了在美国启动2期开放标签临床试验外，DeFloria还计划于2025年在澳大利亚启动AJA001的2期开放标签儿科研究。

Ajna BioSciences首席执行官兼DeFloria董事会主席Joel Stanley表示：“15多年来，我们一直在为这种植物药奠定基础。现在，随着这一第二阶段里程碑的实现，我们距离为自闭症谱系障碍提供潜在治疗方案又近了一步。”

关于AJA001

AJA001是一种植物药，由源自大麻Cannabis sativa L专有CW1AS1汉麻品种的全谱汉麻提取物(FSHE)制成。主要大麻素成分是大麻二酚(CBD)，同时还包括其他活性大麻素。作为一种创新的多大麻素植物药，AJA001能提供广泛的治疗效果，由于其作用机制多样，故在各种医疗条件下都具有潜在的治疗应用。

关于DeFloria

DeFloria,Inc.公司是夏洛特网、AJNA BioSciences PBC和国际烟草巨头英美烟草公司(BAT)的合作项目，其使命是通过源自天然植物药物的突破性创新来满足关键的医疗保健需求。DeFloria将其合作伙伴的经验与其他药物开发专家的经验相结合，在监管、研究和质量控制标准化生产方面拥有近一个世纪的综合经验。DeFloria雄心勃勃的目标是采用夏洛特网专有的汉麻基因开发一款新型植物药，通过FDA批准用于治疗自闭症谱系障碍(ASD)。

关于Ajna BioSciences

Ajna BioSciences PBC是一家植物药开发公司，总部位于科罗拉多州丹佛市，专注于中枢神经系统疾病的天然药物。凭借专业的实验室基础设施和行业领先的化学、制造和控制(CMC)能力，Ajna加速了FDA批准对植物药的开发。Ajna领导CMC的合作，负责监管备案、商业化战略，并与DeFloria的专家对接，指导临床试验项目。

关于夏洛特网（Charlotte's Web）

夏洛特网是一家获得B级认证的公司，也是汉麻保健产品的市场领导者，凭借其开创性的全光谱汉麻提取物开创了CBD行业。为植物健康解决方案的质量和功效树立了标准，赢得了全球认可，成为世界上最值得信赖的汉麻提取物。作为DeFloria的合作伙伴，夏洛特网贡献了多年的知识产权和超过5000万美元的GMP生产基础设施，确保可扩展生产以用于临床试验和未来的市场供应。

据悉，在ASD治疗领域的其他地方，以色列卫生部医用大麻机构(IMCA)已重启了SciSparc的SCI-210药物临床试验，该试验旨在治疗儿科患者。